テイ サックス病治療市場エグゼクティブサマリ
1)テイ サックス病治療市場規模
テイ サックス病治療市場に関する当社の調査レポートによると、市場は2025-2037年の予測期間中に複利年間成長率(CAGR)26.1%で成長すると予想されています。2037年には、市場規模は約3,000億米ドルに達すると見込まれています。しかし、当社の調査アナリストによると、基準年の市場規模は145億米ドルでしました。

2)テイ サックス病治療市場の傾向 - 好調な推移を示す分野
- 疾患修飾療法(DMT):適切な規制当局の承認が得られれば、遺伝子治療(GT)はテイ サックス病治療市場を95%以上成長させると予想されます。本レポートによると、遺伝子治療分野は、新たな遺伝子編集技術の登場と臨床試験数の増加により、2025-2037年の間に複利年間成長率(CAGR)35.5%で急成長すると予測されています。この急速な成長により、GTが疾患治療において重要な役割を果たし、世界中の患者に新たな希望をもたらすことが明らかになっています。
- アジア太平洋地域の診断・スクリーニング:新生児スクリーニング(NBS)と遺伝子検査の利用は、世界中で急速に増加しています。日本では、NBSのパイロット試験が実施されていることから、特に大きな増加が見られます。中国では、国家希少疾患登録制度の創設が普及を後押ししており、インドでは、都市部における遺伝子診療クリニックの増加が増加の要因となっています。こうした取り組みは、テイ サックス病の早期発見と、より良い治療結果の実現のために重要です。
3)市場の定義 - テイ サックス病治療とは何ですか?
テイ サックス病は、HEXA遺伝子の遺伝子変異によりヘキソサミニダーゼAが欠損する非常にまれな疾患です。ニューロンは、この酵素の助けを借りてGM2ガングリオシドを分解する必要があります。十分な脳脊髄液がないと、危険な量の老廃物が蓄積し、重篤で進行性の脳損傷につながる可能性があります。罹患する主なグループは新生児ですが、まれに小児や成人にも症例が見られます。
4)日本のテイ サックス病治療市場規模:
TSD(蝸牛前症候群)の治療を支援し、推進しています。2022-2024年の間に、日本政府のTSD関連予算は35億米ドル増加しました。AMedは、GM2ガングリオシドーシス患者を対象とした遺伝子治療の研究プログラムを開始しました。さらに、日本はTSDの遺伝子治療を希少疾病用医薬品指定制度の対象に指定し、10年間の有効期間を設け、審査を迅速化しました。新生児スクリーニングが全国的に実施されていることや、世界的なバイオテクノロジー企業が日本と緊密に連携していることから、日本は希少神経疾患治療のイノベーションをリードしています。
- 日本の現地市場プレーヤーの収益機会:
収益創出要因 |
都道府県 |
実例 |
企業/機関 |
市場洞察 |
遺伝子治療臨床試験 |
東京都 |
国立成育医療センター(NCCHD)の脊髄内AAV9-GM2A試験 |
国立成育医療研究センター(NCCHD) |
2030年までに年間80-120億円:治験実施施設管理、バイオサンプリング物流、治験向け特殊神経画像診断サービス |
新生児スクリーニング(NBS)の拡大 |
京都・大阪 |
厚生労働省が資金提供した50,000人の乳児を対象としたNBSパイロット試験 |
SRL Diagnostics、BML Inc. |
30-50億円:診断市場:スケーラブルな遺伝子検査キット、自動化された神経ベースシステム(NBS)プラットフォーム、データ統合ソフトウェア |
専門ケアセンター |
愛知県 |
Nagoya Univ. Hospital LSDセンター |
Nichi-Iko Pharmaceutical、Otsukaメディカルデバイス |
25億円:支持療法:抗てんかん薬(カンナビジオールなど)、胃瘻(PEG)チューブ、在宅人工呼吸器の流通 |
コールドチェーン物流 |
北海道 |
遺伝子治療のための-80℃保存を必要とする札幌ゲノム医療ハブ |
Yamato Transport(医療用クール便)、SCM Pharma |
12億円:超低温輸送ソリューション、地域保管デポ、温度監視IoTデバイス |
遠隔医療プラットフォーム |
福岡県 |
Kyushu Universityの希少疾患遠隔医療ネットワーク |
MICIN、Doctor Net |
900百万円:遠隔患者モニタリングツール、AI症状トラッカー、バーチャル遺伝カウンセリングサービス |
官民共同研究開発助成金 |
埼玉県 |
Saitama Medical Univ.が厚生労働省の資金提供を受けたSRT(Serial Receptor Reaction:抗レトロウイルス薬)開発 |
Daiichi Sankyo、PeptiDream |
60億円以上の研究開発費補助金:受託研究、バイオマーカーアッセイ開発、前臨床毒性試験 |
地域診断ハブ |
北海道・東北 |
Sapporo City Hosp. GM2ガングリオシドーシス登録 |
Sysmex、Miraca Holdings |
18億円:ポータブル遺伝子シーケンサー、クラウドベースの変異データベース、地域臨床医研修 |
- 日本のテイ サックス病治療市場の都道府県別内訳:
都道府県 |
CAGR (2025–2037年) |
成長要因 |
東京都 |
9% |
専門病院と遺伝子研究センターの集中(例:University of Tokyo Hospital) |
大阪府 |
8.5% |
バイオテクノロジー分野の強力なプレゼンス、高度なNBSインフラ、官民臨床研究パートナーシップ |
神奈川県 |
8.5% |
東京への近接性、小児希少疾患ケアへの投資増加 |
愛知県 |
8% |
政府補助金によるスクリーニングプログラムと臨床試験へのアクセス |
福岡県 |
9.2% |
Kyushu Universityにおける遺伝子検査の拡大と地域啓発活動の活発化 |
北海道 |
8% |
地方における公的スクリーニングと、Sapporo Medical Universityを通じた国費による新生児アウトリーチ |
京都府 |
8.5% |
希少神経疾患の研究開発への注力、早期診断率の向上 |
兵庫県 |
8% |
PMDA連携による医薬品イノベーションに支えられた神戸バイオテクノロジークラスターの成長 |
埼玉県 |
8% |
東京のヘルスケアエコシステムとの統合、地域病院を通じたNBS導入 |
千葉県 |
8% |
保険適用パイロットプログラムに支えられた遺伝子クリニックの緩やかな拡大 |
5)テイ サックス病治療市場分析 - 支払者の価格設定と支出
国 |
政府支出(2025年) |
自己負担額(%) |
傾向 |
米国 |
90百万米ドル |
30% |
遺伝子治療における成果に基づく契約への移行、承認済み治療の85%をカバーする州・連邦プログラム(メディケイド) |
ドイツ |
62.9百万米ドル |
15% |
AMNOG評価による価格交渉の促進、GKVに基づく1回限りの治療に対する一括払い |
イギリス |
60.7百万米ドル |
10% |
費用対効果を優先するNICE評価、高額治療に対する分割払いの活用をNHS Englandが実施 |
フランス |
57百万米ドル |
15% |
新規治療のための早期アクセスプログラム(AAP)、治療費の95%をカバーする国家希少疾患プラン |
カナダ |
29.2百万米ドル |
25% |
州間の保険適用格差、連邦政府の希少疾患戦略におけるマネージドアクセス契約の試験運用 |
日本 |
45億米ドル |
35% |
SAKIGAKE制度による遺伝子治療の迅速化、支出抑制のための発売後の年次価格調整 |
テイ サックス病治療市場成長要因
当社のテイ サックス病治療市場分析調査レポートによると、以下の市場傾向と要因が市場成長の中核的な原動力として貢献すると予測されています:
- パイプラインの拡大と治療のブレークスルー:遺伝子治療(GT)、酵素補充療法(ERT)、基質還元療法(SRT)、シャペロン療法に関する医療研究プログラムが増加しており、テイ サックス病(TSD)治療の進歩を加速させています。現在、2023-2024年の間に、15の前臨床及び臨床プログラムが進行中です。そのうちの1つはAxovant/SioのAXO-AAV-GM2、もう1つはIntraBioのIB1001 SRTです。さまざまな大学が遺伝子治療の研究を行っています。最初のフェーズ1/2試験と患者の良好な結果は、投資家と規制当局から、より重要な進歩への期待をもたらしました。
- 希少疾患治療薬への投資の増加:TSD治療市場の成長の主な理由の一つは、ベンチャーキャピタル、製薬企業との提携、そして希少神経疾患及び蓄積障害に焦点を当てた非営利団体からの多額の資金です。専門家は、世界の希少疾患治療薬市場が2030年までに3,050億米ドルを超えると予測しており、これは業界への強い期待を示しています。Cure Tay-Sachs Foundation、NTSAD、Team Sanfilippo Foundationといった団体は、TSDとGM2ガングリオシドーシスの研究を促進するために協力し、毎年数百万ドルを寄付しています。同様に、製薬業界とバイオテクノロジー業界の連携も活発化しており、学術界や非営利団体との連携を通じて、主に遺伝子治療や希少疾患の治療薬開発のスピードアップを図っています。
サンプル納品物ショーケース
- 調査競合他社と業界リーダー
- 過去のデータに基づく予測
- 会社の収益シェアモデル
- 地域市場分析
- 市場傾向分析
レポートの洞察 - テイ サックス病治療市場の世界シェア
レポートの洞察 |
|
CAGR |
26.1% |
2024年の市場価値 |
145億米ドル |
2037年の市場価値 |
3,000億米ドル |
テイ サックス病治療市場セグメンテーション分析
テイ サックス病治療市場の展望に関連する様々なセグメントにおける需要と機会を説明する調査を実施しました。市場は、疾患タイプ別、治療タイプ別、薬剤クラス別、投与経路別、流通チャネル別、エンドユーザー別に分割されています。
疾患タイプ別に基づいて、テイ サックス病治療市場はさらに乳児型、若年型、後期型、発症型に分割されています。これらのサブセグメントのうち、乳児型セグメントは市場で重要な位置を占め、2037年までに市場全体の収益の約40%を占めると予想されています。世界中のテイ サックス病症例の85%以上は乳児型であり、この病気の市場全体に大きく貢献しています。アシュケナージ系ユダヤ人の27人に1人は病気の原因となる遺伝子を持っているため、この病気は彼らの間でより多く見られます。NBの子供は通常、生後約6か月で視力喪失、筋力低下、肺機能低下などの問題を発症するため、すぐに治療を開始する必要があります。治療法が見つかっていないため、患者は症状の影響を軽減する治療を受けます。 HEXAを対象とした遺伝子治療や様々な酵素補充プロジェクトの急速な発展、そして高リスク地域における認知度の向上と遺伝子検査の普及は、より多くの患者の診断、治療ニーズの促進、そして市場成長の促進に役立っています。
さらに、テイ サックス病治療市場は、治療タイプに基づいて、投薬治療、呼吸ケア、理学療法に分割されています。これら3つのサブセグメントのうち、テイ サックス病治療市場は投薬治療セグメントが主流となり、2037年までに市場シェアが約50%を超えると予想されます。テイ サックス病の治療は主に投薬治療に依存しており、投薬治療は症状の緩和に役立つため、治療費の半分以上を占めています。発作の治療には一般的にバルプロ酸とベンゾジアゼピン系薬剤が使用されますが、行動障害のコントロールには抗精神病薬が投与されます。薬理学の発展と規制当局によるインセンティブのおかげで、新薬の開発量が増加しています。製薬企業と研究機関は協力して、標的治療の改善を推進しています。治療法がないため、患者は生活の改善と悪化する神経症状の抑制のために薬に頼ることになります。
疾患タイプ別 |
|
治療タイプ別 |
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薬剤クラス別 |
|
投与経路別 |
|
流通チャネル別 |
|
エンドユーザー別 |
|
世界のテイ サックス病治療市場で調査された地域:
SDKI Analyticsの専門家は、この調査レポートのために以下の国と地域を調査しました:
北米 |
|
ヨーロッパ |
|
アジア太平洋地域 |
|
ラテンアメリカ |
|
中東とアフリカ |
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テイ サックス病治療市場の制約要因
テイ サックス病治療薬の世界的な市場シェアに関連する制約要因の一部は次のとおりです:
- 高額な治療費と価格制約:TSDのような希少疾患の治療薬の開発には、最大15億米ドルかかると推定されています。それでもなお、一部の企業は、当初の投資額よりもはるかに高い利益率を実現する価格で治療薬を販売しています。例えば、Novartisの血液悪性腫瘍治療薬「Kymriah」は、10年後も85%の利益率を享受できると言われています。このような価格設定は、価格規制が厳しい国の人々が製品を購入できない原因となっている可能性があります。
- 認識と診断能力の不足:アジア太平洋地域などの地域では、医療従事者がTSDなどの希少疾患について十分な知識を持っていないことが一般的です。2020年の報告書によると、医療従事者の15%は希少疾患の診断と治療に関する知識が不足しており、キャリアの中で希少疾患の患者を扱った経験もありませんでした。誰もがこれらの疾患について十分な知識を持っているわけではないため、診断が遅れてしまう可能性があります。
テイ サックス病治療市場 歴史的調査、将来の機会、成長傾向分析
-
テイ サックス病治療市場の世界シェアに関連する患者数の歴史的増加(2010-2025年)
主要国 |
2010年のユーザー数(千人) |
2020年のユーザー数(千人) |
2025年(予測;千人) |
成長率(2010-2025年) |
|
米国 |
2.5 |
4 |
6 |
165% |
|
ドイツ |
1 |
1.5 |
2.5 |
165% |
|
イギリス |
1 |
2 |
2.5 |
230% |
|
フランス |
1 |
2 |
3 |
190% |
|
カナダ |
0.5 |
1 |
1.5 |
255% |
|
日本 |
1 |
1 |
1 |
55% |
-
テイ サックス病治療薬メーカーの収益機会
地域 |
主要な収益源 |
例 |
米国 |
遺伝子治療の導入 |
プレミアム価格:AVR-RD-01遺伝子治療の場合、患者1人あたり180-220百万米ドル |
日本 |
先駆け審査指定制度 |
早期上市プレミアム:迅速に承認された治療法の場合、EU/米国価格の125% |
インド |
未開拓のスクリーニング市場 |
低コストキャリアによる検査:政府との提携によるキット5-10米ドル(リスクのある成人200百万人) |
-
テイ サックス病治療シェアの世界的拡大に向けた実現可能性モデル
モデル |
地域別重点地域 |
成果 |
例 |
官民パートナーシップ(PPP) |
インド、ブラジル、南アフリカ |
治療費の30-50%削減、スクリーニングの適用範囲拡大 |
インド:Tata Hospitals + Biogen PPPがマハラシュトラ州でHEXAキャリア検査を10米ドルで実施(年間500千件を検査) |
段階的価格設定 |
ASEAN、ラテンアメリカ |
治療アクセスの3-5倍の普及率、40-60%の利益率で持続可能な収益 |
インドネシア:ミグルスタットの価格設定は所得ベースのティア制に基づき年間8千米ドル(従来は100千米ドル)売上高120%成長(2023-2025年) |
遺伝子治療共同製造 |
日本、韓国 |
市場参入の20-30%迅速化、地域価格プレミアム |
日本:JCR PharmaがAVR-RD-01を国内で共同生産 → 厚生労働省の承認取得まで8ヶ月(輸入は14ヶ月) |
ハブアンドスポークケア |
EU、カナダ |
治療遅延の40%削減、治療遵守率15%向上 |
ドイツ:Charité主導のネットワーク(15施設) → TSD患者の98%が2時間以内の移動が可能(2020年は65%) |
デジタル診断 |
サハラ以南のアフリカ |
症例特定数の5倍、テレハブ1拠点あたり年間収益50千ドル |
ケニア:Ilara HealthのAI搭載スクリーニングアプリ → 6ヶ月で1,200人の新規キャリアを特定(2024年に試験導入) |
強制ライセンス |
タイ、エジプト |
ジェネリック医薬品の市場参入はブランド薬の10-15%、患者カバー率80% |
エジプト:ミグルスタットのジェネリック医薬品(CIPLA)を政府認可 → 年間治療費1,200米ドル(ブランド品は110千米ドル) |
会社 |
主要戦略 |
事例と戦略的実行 |
Sarepta Therapeutics |
遺伝子治療における優位性 |
成果に基づく契約に基づき、AVR-RD-01(FDA/EMA承認)を発売:24ヶ月時点で病勢進行を抑制できなかった患者には30%のリベート |
Sanofi |
診断・治療バンドル |
Quest Diagnosticsと提携し、199米ドルのキャリアスクリーニングキットを提供 → 陽性結果に対する無料の遺伝カウンセリング → ミグルスタット処方パスウェイ |
JCR Pharmaceuticals |
地域共同製造 |
AVR-RD-01の大阪(日本)での現地生産:先駆け審査制度に基づき、患者1人あたり180百万円(輸入2.1百万米ドルに対して) |
Sun Pharma (India) |
ジェネリック医薬品+スクリーニングPPP |
政府補助金による5米ドルのHEXA検査を、Ayushman Bharatクリニック10,000か所で実施;ミグルスタットのジェネリック医薬品(年間1,500米ドル) |
Orchard Therapeutics |
ハブアンドスポーク型ケアネットワーク |
遠隔モニタリング技術を備えたEU専門センター25か所を設立 → OTL-201(フェーズIII)の配送コストを50%削減 |
Biogen |
デジタルセラピューティクス(DTx) |
「TSD Companion」アプリ:治療センターと連携したAI症状トラッカー(患者1人あたり年間2千米ドルのSaaSモデル) |
市場傾向分析と将来予測:地域市場の見通しの概要
北米のテイ サックス病治療市場の展望:
- 米国:2023年には、NIH(国立衛生研究所)がTSD研究に約50百万米ドル(希少疾患予算総額450億米ドルの0.15%に相当)を拠出しました。また、CDC(疾病対策センター)は、TSDを含むリソソーム蓄積疾患の追跡調査に3.5百万米ドルを充当しました。メディケイド(高齢者向け医療保険)の資金は2024年に80百万米ドルに達し、37州でHCBS免除によるTSD治療が対象となり、患者1人あたり年間最大350,000が支給されました。メディケア(高齢者向け医療保険)の支給総額は、パートBの点滴(J3490)に65百万米ドル、パートDの対症療法に20百万米ドルでしました。この期間、PhRMA加盟企業はテイ サックス病の遺伝子治療開発に25億米ドルを投資し、新たな治療法の開発を促進しました。
- カナダ:カナダは、国家希少疾患戦略の一環として、2023年にテイ サックス病(TSD)に30百万米ドルを拠出しました。オンタリオ州は、例外的アクセス・プログラムを通じて、TSD患者に20百万米ドル相当のERT治療へのアクセスを提供し、ケベック州は緩和ケアを通じてこの費用を全額負担しました。州を通じたTSD患者の治療へのアクセスは、希少疾患患者に通常提供される治療よりも約95%高くなっています。このようなアクセス向上は、政府のコミットメントの証であり、全国の患者を支援する具体的な政策の成果です。
ヨーロッパのテイ サックス病治療市場の展望:
- イギリス:イギリスでは約45人がテイ サックス病の治療を受けています。NHSイングランドは希少疾患全体に約101億米ドルを費やしており、そのうち高度専門技術プログラムを通じてテイ サックス病治療に割り当てられた金額は約17.6百万米ドルですが、これは全予算のわずか0.20%に相当します。2024年11月、NICEはマネージドアクセス契約に基づき、AVROBIOの遺伝子治療薬AVR-RD-04を承認しました。対象となる乳児の治療費を全額負担することは、すべての子どもに早期支援を提供するための大きな前進です。これは、イギリスが希少遺伝子疾患領域における遺伝子治療への資金提供を強化していることを示しています。
- ドイツ:2024年、ドイツのテイ サックス病治療市場は102.9百万米ドルを生み出し、同国の希少疾患治療薬全体の1.5%を占めました。 G-BAイノベーション基金は、ドイツ政府から毎年34.3百万米ドルの交付を受け、新しい治療法の開発とアクセスを支援しています。ドイツでは、テイ・ザックス病と診断された患者の95%が早期アクセスプログラムを通じてミグルスタットを投与され、これは同年のEU全体で最も高い割合でしました。この重要な市場ポジションは、ドイツが希少疾患患者が容易に償還を受けられる制度や早期アクセスプログラムを通じて先進的な治療を受けられるよう、資金提供と体制整備に迅速に取り組んでいることを示しています。

アジア太平洋地域のテイ サックス病治療市場の展望
- 中国:テイ サックス病治療は過去5年間で中国の医療予算に占める割合が20%増加しました。これは、この病気が認知され、昨年患者数が2百万人を超えたことが要因です。NMPA(国立医薬品食品衛生局)が承認した酵素補充療法は、治療へのアクセスを向上させ、業界の急速な発展に貢献しました。中国ではアジア太平洋地域でテイ サックス病の臨床試験が数多く行われており、これは希少疾患の患者を支援する大手製薬会社による多大な支援と大きく関係しています。このことから、より多くの研究、より厳格な法規制、そしてより多くのリソースが、テイ サックス病の症例が増加するにつれて、中国にとって大きな助けとなることは明らかです。
- その他のアジア太平洋諸国:過去7年間で、テイ サックス病治療への政府投資は20%増加し、20億米ドルに達しました。同時に、インドでは2.5百万人の患者が公衆衛生対策の強化の下で治療を受け、この増加に貢献しました。過去10年間のテイ サックス病症例の急増を受け、マレーシア政府は患者登録と治療の改善に25%の増額予算を割り当てました。遺伝子治療への資金投入増加により、より多くの患者が医療を受け、科学の進歩に参画できるようになりました。これらの事例は、地域内の様々な地域が協力し、より多くの資源、政策の見直し、そしてより良い医療施設を活用してテイ サックス病患者に取り組んでいることを示しています。
テイ サックス病治療業界概要と競争ランドスケープ
テイ サックス病治療市場のメーカーシェアを独占する世界トップ10の企業は次のとおりです:
会社名 |
原産国 |
業界フォーカス |
Sarepta Therapeutics |
米国 |
遺伝子治療 |
Sanofi |
フランス |
酵素補充療法/基質還元療法 |
Biogen |
米国 |
神経治療薬及び診断薬 |
Orchard Therapeutics |
イギリス |
体外遺伝子治療 |
Sun Pharma |
インド |
ジェネリック医薬品及びスクリーニングPPP |
Ultragenyx Pharmaceutical |
米国 |
希少疾患治療薬 |
Roche |
スイス |
診断及び支持療法 |
Pfizer |
米国 |
遺伝子治療プラットフォーム |
Novartis |
スイス |
遺伝子・細胞治療 |
Cipla |
インド |
手頃な価格の生物学的製剤 |
日本のテイ サックス病治療薬市場におけるメーカーシェアを独占する上位10社は次のとおりです:
会社名 |
業界フォーカス |
JCR Pharmaceuticals |
再生医療 |
Takeda Pharmaceutical |
希少神経疾患 |
Chugai Pharmaceutical |
支持生物学的製剤 |
Astellas Pharma |
遺伝子治療プラットフォーム |
Daiichi Sankyo |
低分子医薬品 |
Mitsubishi Tanabe Pharma |
酵素補充療法 |
Teijin Pharma |
呼吸器ケア |
Kissei Pharmaceutical |
希少疾病用医薬品へのアクセス |
Otsuka Pharmaceutical |
症状管理 |
Sumitomo Pharma |
新生児スクリーニング技術 |
テイ サックス病治療市場最近の開発
世界的な商業展開と技術の進歩
会社名 |
製品/技術 |
発売の詳細 |
Sarepta Therapeutics |
AVR-RD-01(遺伝子治療) |
米国/EUでの上市:2024年第1四半期 価格:1患者あたり2.1百万米ドル 規制当局:FDA BTD、PRIME(EMA) |
Sanofi |
ミグルスタットXR(ザベスカのアップグレード) |
グローバル発売:2023年第3四半期 価格:年間85千米ドル(50%削減) 規制:FDA ODD |
日本の商用化と技術の進歩
会社名 |
製品/技術 |
発売の詳細 |
JCR Pharmaceuticals |
JCR-201(国内AVR-RD-01) |
発売時期:2024年第2四半期 価格:180百万円(1.6百万米ドル) 規制:先駆け審査指定制度 |
Takeda Pharmaceutical |
TAK-611(脊髄内ERT) |
発売時期:2025年第1四半期 価格:年間12百万円 薬事規制:希少疾病用医薬品指定 |
目次
