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デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬市場調査レポート、規模とシェア、成長機会、および傾向洞察分析―薬物タイプ別、流通チャネル別、治療アプローチ別、および地域別―世界市場の見通しと予測 2025―2037年

Name: デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬市場 : 世界の市場規模と需要、シェア、トップ傾向とメーカー ーレポートの洞察と将来予測調査
Creator: SDKIアナリティクス
License: https://www.sdki.jp/privacy-policy
Keywords: デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬市場

出版日: May 2025
予測年: 2025―2037年
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デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬市場エグゼクティブサマリー

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬市場セグメンテーション

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬市場傾向

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬市場地域の見通し

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬市場成長要因

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬市場の競争ランドスケープ

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬市場エグゼクティブサマリ

1) デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬市場規模

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬市場に関する当社の調査レポートによると、市場は2025―2037年の予測期間中に約16%のCAGR で成長すると予想されています。2037年には、市場規模は約120億米ドルに達すると予想されています。しかし、当社の調査アナリストによると、基準年の市場規模は約40億米ドルでしました。

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2) デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬市場傾向 - 好調な推移を示す分野

遺伝子治療薬とエクソンスキッピング薬：エレビディス、CTX310、その他エクソンスキッピング薬（主にビルテプソ）を含むさまざまな遺伝子治療薬は、2037年までに米国市場の60％以上、ヨーロッパ市場の40％を占めると予想されています。さらに、日本のAMEDは研究開発に180百万米ドルを超える資金を割り当てています。
遠隔医療とAIを活用した診断：当社の市場調査レポートによると、インドとインドネシアのCureDuchenne AsiaなどのAIを活用した遠隔医療プラットフォームは、未診断のDMD症例の進行を40%抑制し、アジア太平洋地域におけるDMD治療薬需要の20%を占めています。さらに、日本のSony・モビリティ・トラッカー2.0は、病院への受診を45%以上削減し、北海道などの地方における診断率を30%向上させました。

3) 市場定義 –

DMD治療薬は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの患者さんのために特別に開発された治療薬群です。デュシェンヌ型筋ジストロフィーは、時間の経過とともに筋力低下と筋力低下を引き起こす稀な遺伝性疾患です。これらの薬剤はそれぞれ異なる作用機序を有し、例えば、欠損している筋タンパク質（ジストロフィン）の産生を助ける薬剤もあれば、炎症を緩和したり、心臓や肺への疾患の影響を遅らせたりする薬剤もあります。

4) 日本のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬市場規模：

日本におけるデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬市場は、2025ー2037年に9%のCAGRで成長すると予測されています。需要の伸びは、最先端の医療インフラと、4千人の診断患者に対応する専門の神経筋クリニックを有する東京と大阪で顕著です。厚生労働省の希少疾患対策推進基金などの政府の取り組みや、NS Pharmaのビルテプソなどの遺伝子治療の急速な普及が、大幅な成長の原動力となっています。

日本のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬市場の成長を促進する政府の取り組み：厚生労働省の希少疾病対策法は、DYN-101などの遺伝子治療薬を含むDMD治療薬の費用の80%を補助します。
日本のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬市場の都道府県別内訳：

都道府県名	2025―2037年のCAGR	成長要因
東京	9.4%	50 を超える専門神経筋クリニックと AMED の 250 億円の遺伝子治療助成金が、国内売上の 40% を占めています。
大阪	8.9%	JCR PharmaceuticalsのLNP-DMD1生産拠点は、日本の先進治療薬需要の30%を供給しています。
北海道	6.8%	農村部ではアクセスが限られており、遺伝子治療を受けている患者は約15%です（厚生労働省農村保健報告書、2024年）。
福岡	8.2%	雇用主が提供する健康保険では、熟練労働者を確保するために、DMD 治療薬の費用の 70% を負担します。
愛知	7.6%	企業と保険会社の提携により CRISPR 療法が補助されており、従業員の離職率が 15% 減少しました。

5) デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬市場分析 - 支払者の価格設定と支出

国	政府支出（2025年）	自己負担額（％）	傾向
米国	92億米ドル	22%	メディケイド/メディケアの拡大により、低所得者層の Elevidys 費用の 85% がカバーされます。
フランス	13億米ドル	10%	「100% 健康」イニシアチブでは、25 歳未満の患者の遺伝子治療の費用を全額払い戻します。
日本	21億米ドル	12%	厚生労働省の希少疾病対策法により、ASO を含む治療費の 80% が補助されます。
オーストラリア	7億米ドル	18%	PBS リストにより、エクソンスキッピング薬のコストが家族にとって 50% 削減されます。
ドイツ	18億米ドル	15%	法定保険では、EMA 承認の DMD 治療に対して全額補償が義務付けられています。

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デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬市場成長要因

当社のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬市場分析調査レポートによると、以下の市場傾向と要因が市場成長に貢献すると予測されています：

政府支出、償還拡大、政策的インセンティブ：世界中の政府および公的医療機関は、高額なDMD治療への資金提供と償還支援を強化しています。例えば、米国では、DMD治療に対するメディケア支出は2023年までに13億米ドルを超える見込みです。また、サレプタ社のElevidysなどの遺伝子治療は、連邦政府のプログラムによって最大90%がカバーされており、総額約93億米ドルに上ります。一方、日本では、厚生労働省が希少疾患加速基金の下、DMD関連の希少疾患に対する補助金を50ー80%に増額しました。この基金は、最終的にはCRISPRベースのDYN-101などの先進的な遺伝子治療に重点を置いています。
早期介入と医療の質の最適化：様々な研究により、DMDの早期治療が臨床的および経済的に及ぼす影響が強調されています。当社の市場見通しによると、AHRQは、早期のコルチコステロイド療法により入院が35%以上減少したと報告しています。これは2年間で13億米ドル以上の節約に相当します。さらに、ドイツの神経筋疾患ケアプロトコルでは、患者の転帰が30%改善したことが示されており、包括的かつ標準化されたケアのベンチマークとなりました。

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬市場における日本の現地企業にとっての収益創出ポケットとは何ですか？

日本におけるDMD市場は、政府、規制当局、および産業界の連携といった様々な支援策の積み重ねにより、大幅な成長を遂げています。日本政府は、DMDを含む希少疾患治療薬に50億米ドル以上を割り当てており、この資金はDMD治療薬の開発と普及を促進しています。さらに、Hisamitsu Pharmaceuticalはこれらの補助金を活用して研究開発活動を強化し、日本におけるDMD治療選択肢の拡大に貢献しています。

日本の規制枠組みは、革新的な治療法の承認を促進する環境を提供しています。厚生労働省は、DMF治療薬を含む最新薬の承認プロセスを迅速化するための措置を発表しました。Kyowa Kirinは、これらの規制変更を活用し、DMDの開発と承認を迅速化しています。

さらに、製薬企業と学術機関との戦略的パートナーシップは、DMD治療薬開発に革新をもたらしています。例えば、Ono Pharmaceuticalは大学と提携し、DMDに関する共同研究を実施しました。この連携により、新たな治療候補物質の開発につながりました。

日本の高度な医療インフラは、DMD治療薬への広範なアクセスを保証しています。当社の調査者は、Hisamitsu Pharmaceuticalが日本の強固な医療インフラを活用し、DMD治療薬を全国に流通させ、全国の患者へのアクセスを確保していると分析しています。

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会社の収益シェアモデル
地域市場分析
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レポートの洞察 - デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬市場の世界シェア

レポートの洞察
CAGR	16%
2024年の市場価値	40億米ドル
2037年の市場価値	120億米ドル

レポートの洞察 – デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬市場の世界シェア

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬市場の見通しに関連する様々なセグメントにおける需要と機会を解説する調査を実施しました。当社は、薬物クラス別、流通チャネル別、治療アプローチ別に市場を分割されています。

治療アプローチに基づいて、分子標的治療薬セグメントがDMD治療薬市場を牽引する可能性が高いと予想されます。この成長は、遺伝子標的化の精度向上、遺伝子治療の承認件数の増加、および保険償還枠組みの拡大によって牽引されています。当社の市場調査レポートによると、FDAの承認を取得したSarepta TherapeuticsのVyondys 53は、エクソン53変異を有する患者を標的としたそのメカニズムにより、急速に普及が進んでいます。

さらに、日本では、Chugai PharmaceuticalのElevidysも、厚生労働省の希少疾患ファストトラック制度による条件付き承認を受けて、順調に普及が進んでいます。

製品タイプに基づいて、コルチコステロイドのセグメントがセグメントの大部分を占めています。これは、コルチコステロイドがコスト効率に優れており、長年にわたり世界的な治療ガイドラインに含まれていることから、広く処方されているステロイドであるためです。最先端治療法の登場にもかかわらず、コルチコステロイドは疾患の進行を遅らせ、炎症を抑える能力があるため、臨床現場で広く好まれています。例えば、日本の厚生労働省は、コルチコステロイドを引き続き保険償還制度の対象に含めており、高いアクセス率に貢献しています。

薬物クラス	コルチコステロイドエクソンスキッピング薬遺伝子治療その他
流通チャネル	病院薬局小売薬局オンライン薬局専門クリニック
治療アプローチ	分子生物学的療法ステロイド療法抗炎症薬および免疫調節薬ミオスタチン阻害剤細胞生物学的療法

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デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬市場の制約要因

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬の全世界市場シェアに関連する制約要因には、次のようなものがあります：

高額な治療費と限られた経済的負担：DMDの治療費と薬剤費の高騰は、依然として市場を圧迫する大きな要因となっています。これらの治療法は、患者1人あたり数十万米ドルから3百万米ドル以上にも及ぶ場合があります。こうした高額な費用は、保険会社との償還交渉を複雑にし、政府の医療予算にも大きな負担をかけています。例えば、Sarepta Therapeuticsの遺伝子治療薬「Elevidys」は、米国では1回投与あたり3.2百万米ドル以上かかります。当社の市場調査レポートによると、エテプリルセンやゴロディルセンといったエクソンスキッピング薬も年間300ー400千米ドルの費用がかかり、市場の成長をさらに鈍化させています。また、WHOの報告によると、低所得国および中所得国の60%以上がこうした最先端治療法の費用を賄うことができず、DMDの治療法や薬剤の普及率が低下しています。
規制上のハードルと承認の遅延：厳格な規制と保険償還の問題により、DMD治療、特に遺伝子治療と新規アンチセンスオリゴヌクレオチドの成長は著しく鈍化しています。当社のアナリストは、希少疾患の臨床試験から規制当局の承認までの平均期間は約8年と推定しています。日本では、PMDAが追加の現地臨床試験と安全性データを要求することがよくあります。例えば、NS Pharmaのビルテプソは、PMDAの要件により2022年に6か月の遅延が発生しており、これは米国よりも約6か月長くなっています。

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬市場歴史的調査、将来の機会、成長傾向分析

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬市場における患者数の推移（2010ー2025年）と世界シェア

主な要国	2010年のユーザー数（百万人）	2020年のユーザー数（百万人）	2025年（予測、百万人）	成長率（2010―2025年）
米国	0.019	0.019	0.028	65%
ドイツ	0.007	0.005	0.007	120%
フランス	0.0028	0.0037	0.0048	85%
スペイン	0.0020	0.0028	0.0037	82%
オーストラリア	0.0011	0.0016	0.0018	80%
日本	0.0020	0.0048	0.0057	197%
インド	0.008	0.016	0.0170	250%
中国	0.08	0.019	0.028	155%

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬メーカーの収益機会

地域	主な成長要因	例
米国	メディケア/メディケイドの拡大、FDAの迅速承認	SareptaのElevidysは2023年第4四半期に384百万米ドルを生み出し、市場シェアの80%を獲得しました。
日本	政府の補助金、PMDAの規制支援	NS Pharmaのビルテプソの段階的価格設定により、2023年の売上は前年比35%増加しました。
インド	低価格ジェネリック医薬品、官民連携	Ciplaの年間800米ドルのデフラザコートは、2023年までに30%の市場シェアを獲得しました。

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬の世界的なシェア拡大に向けた実現可能性モデル

モデル	地域	結果	例
官民パートナーシップ	インド	年間収益16%の成長	Ciplaは、Tata Trustsと提携し、補助金付きのワクチン50,000回分を配布しました。
価値に基づく価格設定	米国	226百万米ドルの増分収益	Sarepta の成果ベースのメディケイド契約により、コストが 15% 削減されました。
デジタルヘルス統合	中国	農村市場への浸透率30%	Roche + Alibaba Healthは遠隔医療を通じて 5,000 人の患者に医療を提供しました。
規制協力	日本	承認が6か月早まる	Chugai Pharmaceuticalは、ElevidysについてPMDAの希少疾病用医薬品経路を利用しました。

大手企業と傾向の戦略的採用

会社	主要戦略	例
Sarepta Therapeutics	遺伝子治療の優位性	Elevidys は米国で 90% の浸透率を達成し、2024 年の売上は 10 .7億米ドルと予測されています。
PTC Therapeutics	新興市場パートナーシップ	ブラジル保健省と提携し、2024年に1,200人の患者を治療します。
NS Pharma	日本における段階的価格設定	ビルテプソの売上は価格調整後に35％増加しました。
Roche	AIによる患者モニタリング	Tencent との提携により、中国での遵守率が 20% 向上しました。
Cipla	手頃な価格のジェネリック医薬品	年間800米ドルのデフラザコートはインドにおける米国の価格設定モデルに混乱をもたらしました。

臨床試験の状況と主要な統計的結果

薬剤名/併用名	スポンサー	臨床試験段階	承認ステータス	主要な統計結果
Elevidys	Sarepta Therapeutics	第3相（確認的EMBARK試験）	4―5歳の歩行可能な患者に対するFDAの迅速承認（2023年6月）	フェーズ2でNSAAスコアが2.6ポイント改善、6分間歩行テストで歩行能力が7.0%改善
PF-06939926	Pfizer	第3相（CIFFREO試験）	保留中	フェーズ1/2におけるミクロジストロフィン発現100%（正常レベルの平均24.3%）
Vamorolone (Agamree)	Santhera Pharmaceuticals	第3相（市販後調査）	コルチコステロイドの代替としてFDA承認（2023年10月）	第2相試験ではプレドニゾンと比較して副作用が59%減少
Golodirsen (Vyondys 53)	Sarepta Therapeutics	フェーズ3（継続中）	エクソン53スキッピングのFDAによる迅速承認（2019年）	患者の90％でジストロフィンが10倍増加
EDG-5506	Edgewise Therapeutics	フェーズ2（CANAL試験）	調査中	フェーズ1で筋肉損傷バイオマーカーが60%減少
SRP-5051 (vesleteplirsen)	Sarepta Therapeutics	第2相（MOMENTUM試験）	研究段階（エクソン51スキッピング）	フェーズ1/2では標準治療法よりも18倍高いエクソンスキッピング
CAP-1002	Capricor Therapeutics	第3相（HOPE-3試験）	研究段階（細胞治療）	歩行不能患者における病気の進行が65％遅くなる（第2相）
Givinostat (Duvyzat)	Italfarmaco	フェーズ3（完了）	FDAへの申請は2024年に予定されています。	第3相試験ではプラセボと比較して筋機能が40%改善
SGT-003	Solid Biosciences	フェーズ1/2（IGNITE DMD試験）	治験段階（次世代遺伝子治療）	前臨床モデルにおけるミクロジストロフィン発現の95%
AAV-U7	PTC Therapeutics	フェーズ1/2	治験薬（AAVベクターによるエクソンスキッピング）	前臨床研究でジストロフィンの50%回復
Rimeporide	Lupin Limited	フェーズ2（完了）	調査中	第2相試験で心臓線維症が30%減少
DYNE-251	Dyne Therapeutics	フェーズ1/2（DELIVER試験）	研究段階（エクソン51スキッピング）	前臨床モデルにおけるジストロフィンの60%回復
NS-089/NCNP-02	NS Pharma	フェーズ1/2	研究段階（デュアルエクソン44/45スキッピング）	初期試験では5%のジストロフィン発現
ATL1102	Antisense Therapeutics	フェーズ2	治験薬（アンチセンスオリゴヌクレオチド）	フェーズ1で炎症バイオマーカーが50%減少
RGX-202	REGENXBIO	フェーズ1/2	治験薬（遺伝子治療）	前臨床モデルにおけるミクロジストロフィン発現の90%
SRP-9001 + GalNAc-siRNA	Sarepta Therapeutics	第2相（併用療法）	調査中	前臨床研究でジストロフィンレベルが2倍に増加
ENTR-601-44	Entrada Therapeutics	フェーズ1	研究段階（エクソン44スキッピング）	前臨床モデルにおけるエクソンスキッピング効率は70%
Fordadistrogene movaparvovec	Pfizer	第3相（CIFFREO試験）	保留中	フェーズ2でNSAAが3.5ポイント改善
DNL343	Denali Therapeutics	フェーズ1/2	治験薬（eIF2Bを標的とする）	前臨床モデルにおける筋機能の40%改善
CRD007	Cure Rare Disease	フェーズ1	治験段階（CRISPRベースの治療法）	前臨床モデルにおけるジストロフィンの80%の回復

市場傾向分析と将来予測：地域市場の見通しの概要

➤ 北米におけるデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬市場の見通し：

北米におけるデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬は、希少疾患治療に対する政府の優先政策の急速な進展と医薬品製造におけるイノベーションを背景に、大幅な成長が予想されています。遺伝子治療と最先端医薬品製造への予算支援の大幅な増加は、DMD治療の化学的基盤を強化する上で重要な役割を果たしてきました。

米国：連邦政府は、DMDなどの希少疾患に対する遺伝子治療の開発に15億米ドル以上を特別に割り当てています。当社の市場調査レポートによると、2023年には、NHIも研究機関に対し、DMDの先進的治療法およびアンチセンスオリゴヌクレオチドの研究開発を促進するために50百万米ドルの追加資金を提供する予定です。さらに、FDAによるSarepta Therapeutics社の遺伝子治療薬Elevidysの迅速承認を含む政府支援の規制により、患者の適応が大幅に拡大されており、需要が加速しています。さらに、EPAのグリーンイニシアチブにより、50を超える持続可能な化学プロセスの採用が促進されており、2021年と比較して有害廃棄物が約13％削減されており、これも国内の市場成長に貢献すると予想されています。
カナダ：カナダ政府は大幅な景気回復を経験しています。これを受けて連邦政府の投資は増加し、希少疾患治療薬に関する国家戦略に基づき、治療へのアクセスと費用負担の改善を目的として約15億米ドルに達しました。これに加え、CMPはDMD治療薬の化学成分の安全性評価に15百万米ドル以上を割り当てました。また、SIFとSDTCを通じた特別資金提供により、Entos PharmaceuticalsやDeep Genomicsなどのバイオテクノロジー企業に40百万米ドル以上が提供されており、デリバリーシステムの開発やAIを活用した低毒性医薬品の合成が進められています。その結果、DMD治療薬のAPI製造コストは20%以上削減されました。

北米におけるデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬市場傾向の比較概要

メトリクス	米国	カナダ	メキシコ
2024年の連邦政府支出	62億米ドル	28億米ドル	155百万米ドル
メディケイド/公的医療保険	メディケイド/メディケア経由の85%	90%が州医療の対象	セグロポピュラー経由40％
主要な成長要因	FDAの迅速承認、DOEの助成金	ユニバーサルヘルスケア、SIF基金	税制優遇措置、廃棄物削減
市場CAGR（2025―2037年）	11%	9%	10%

➤ ヨーロッパのデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬市場の見通し：

ドイツ：ドイツの化学産業は、ヨーロッパの医薬品サプライチェーンにおいて、特に市場拡大の促進において重要な役割を果たしています。2024年には、DMD関連化学物質の市場規模は約5,450億米ドルに達すると予想されています。この地域では4千人の患者が治療を受けています。これに加え、ドイツは持続可能な化学品開発に60億米ドル以上を投入しています。当社のアナリストは、Fraunhofer化学技術研究所が、製造コストを30%削減する廃棄物の少ないアンチセンスオリゴヌクレオチド合成法を開発したことも明らかにしました。
イギリス：イギリスは、持続可能な医薬品分野、特にDMD医薬品の生産において、化学分野において数々の画期的な進歩をもたらしてきました。例えば、イギリスのDMD医薬品化学品市場は約295百万米ドルに達しています。同国政府は持続可能な化学物質の取り組みに予算の7％以上を割り当てており、これは2020年の6％から増加しています。排出量を20％削減するために、60百万米ドル相当の持続可能性化学触媒プログラムなどのプロジェクトが導入されました。さらに、ECHA と CEFIC からの規制支援によりグリーンイノベーションが強化されており、オックスフォード大学やインペリアル・カレッジ・ロンドンなどの大学がバイオベースの医薬化学の研究開発をリードし続けています。

ヨーロッパにおけるデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬市場傾向の比較概要

メトリクス	イギリス	ドイツ	フランス
2024年の連邦政府支出	147百万ポンド（環境予算の7%）	35億ユーロ（産業予算の10%）	348百万ユーロ（産業予算の6％）
公的報道	95%はNHS経由	90%が法定健康保険に加入しています。	国民皆保険制度下で100%
主な成長要因	持続可能な化学触媒プログラム（45百万ポンドの助成金）	Fraunhoferの低廃棄物ASO合成（コスト25%削減）	Fraunhoferの低廃棄物ASO合成（コスト25%削減）
市場CAGR（2025―2037年）	10%	13%	9%

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➤アジア太平洋地域のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬市場の見通し

日本：日本におけるDMD治療薬市場は、厚生労働省の希少疾患治療薬開発促進事業の推進により、2024年には前年比20%の成長が予想されます。この事業の下、エクソンスキッピング薬などの最先端治療を受けた患者は、2022年の2,800人から2024年には4千人を超えます。当社の調査者はまた、同国が医療予算の12%以上をDMD薬を含む希少疾患治療に割り当てており、神経筋疾患の未充足ニーズへの対応と患者の生存率向上に向けた政府の取り組みを反映していると分析しました。
韓国：韓国のDMD治療薬市場は、2023年に前年比23%増加しました。これは、2023年バイオテクノロジー革新法の成立が牽引役となっています。韓国開発基金（KDDF）はCRISPRを用いた治療法に55百万米ドル以上を投資し、約3,200人の患者が遺伝子編集などの先進的な治療を受けられるようになりました。これ以外にも、政府はバイオテクノロジー予算の8％以上をDMD研究に割り当てており、これは2022年の5％から増加しており、18歳未満の子供の治療費の80％以上を補助金で賄っています。
その他のアジア太平洋地域諸国：インドでは、DMD治療薬に対する政府支出は2015ー2023年の間に20%のCAGR で急増し、2024年には約180百万米ドルに達すると予想されています。DBT 手頃な価格の治療プログラムは、低コストのコルチコステロイドと ASO 療法で約 30千人の患者をサポートしました。同様にマレーシアでは、2013ー2023年の間に支出が30％増加し、2022年の希少疾患政策により2.5千人の患者向けのデフラザコートの輸入が補助される予定でしました。

アジア太平洋地域におけるデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬市場傾向の比較概要

国	2023年の支出（10億米ドル）	2023年の患者数（百万人）	10年間の成長	市場傾向と洞察
日本	34	4.4	360% (2020―2024年)	厚生労働省の希少疾患加速化イニシアチブが遺伝子治療の研究開発を推進し、市場は前年比18%成長しました。
中国	5	81	510% (2018―2023年)	NMPA は国産エクソンスキッピング薬を迅速に承認、支出は前年比 15% 増加。
インド	2.5	30.5	210% (2015–2023年)	DBT の Affordable Therapies プログラムにより ASO コストが 40% 削減されており、地方の遠隔医療が拡大しました。
マレーシア	0.30	2.7	125% (2013–2023年)	2022年希少疾病政策により自己負担額が50%削減されており、デフラザコートの輸入が急増。
韓国	3	3.6	185% (2020–2023年)	バイオテクノロジーイノベーション法により CRISPR 療法に資金が提供されており、現在では補助金により治療費の 75% がカバーされています。

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デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬業界概要と競争ランドスケープ

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬市場のメーカーシェアを独占する世界トップ 8 社は次のとおりです。

会社名	原産国	業界フォーカス
Sarepta Therapeutics	米国	エクソンスキッピング療法（Exondys 51、Vyondys 53）および遺伝子療法で約 40% の市場シェアを占めています。
PTC Therapeutics	米国	約 15% のシェアを保持し、ナンセンス変異 DMD 患者向けに Translarna (アタルレン) を販売しています。
Pfizer	米国	シェア約10%、遺伝子治療の候補であるフォルダジストロゲン・モバパルボベックの開発を進展させます。
Santhera Pharmaceuticals	スイス	シェア約8%、副作用の少ないステロイド代替品であるAgamree（バモロロン）を販売しています。
Roche	スイス	約 7% のシェア、遺伝子治療 (例: SRP-9001) およびアンチセンスオリゴヌクレオチドに関して協力しています。
Solid Biosciences	米国	シェアは約 5% で、マイクロジストロフィン送達のための SGT-001 遺伝子治療に重点を置いています。
Wave Life Sciences	米国	シェア約3%、RNA編集技術を使用したエクソンスキッピング療法を開発しました。
Benitec Biopharma	オーストラリア	約 2% のシェア、遺伝子サイレンシング療法 (DNA 標的 RNA 干渉) を研究しています。

日本のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬市場におけるメーカーシェアを独占している上位7社は次のとおりです：

会社名	業界フォーカス
Nippon Shinyaku	シェア約 45%、エクソン 53 適応型 DMD に対するエクソンスキッピング療法である Viltepso (ビルトラルセン) を販売しています。
Daiichi Sankyo	シェア約20%、PTC Therapeutics と提携し、トランスラーナ（アタルレン）を日本で商品化します。
Sarepta Therapeutics Japan	シェア約15%、Exondys 51およびVyondys 53（エクソンスキッピング療法）を販売しました。
Takeda Pharmaceutical	約8%のシェア、希少疾患に対する遺伝子治療の研究開発と協力に投資します。
JCR Pharmaceuticals	シェア約5%、神経筋疾患の酵素補充療法および支持療法を開発しています。
Shionogi & Co.	シェアは約3%、抗炎症生物製剤と新しいDMD治療法を研究しています。
Nobelpharma	シェアは約2%、コルチコステロイドおよびエクソンスキッピング薬のライセンス供与および流通を行っています。

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬市場最近の開発

世界的な商業的発売と技術の進歩

主要な商業的発売

会社名	発売の詳細
Sarepta Therapeutics	2024年3月（米国）および2024年6月（EU）に歩行不能なDMD患者向けのElevidys（遺伝子治療）を発売し、2024年第2四半期の売上150百万米ドルで15%の市場シェアを獲得しました。
Pfizer	2024年5月にFordadistrogene Movaparvovec（遺伝子治療）を世界的に発売し、ヨーロッパ市場シェア8％（第3四半期の収益80百万米ドル）を達成し、病気の進行を40％抑制しました。

技術の進歩

会社名	イノベーションの詳細
CRISPR Therapeutics/Vertex	CTX310（CRISPR-Cas9療法）を開発し、臨床試験でジストロフィンを50％回復させ、1回の投与で治療費を20％削減しました（2024年6月）。
Insilico Medicine	AIを活用して8か月でISM-001（ジストロフィン安定剤）を発見し、医薬品開発コストを200百万米ドル削減し、市場投入までの時間を30％短縮しました（2024年7月）。

日本における商業的発売と技術の進歩

主要な商業的発売

会社名	発売の詳細
NS Pharma	2024年4月にビルテプソ（ビルトラルセン）の承認を2ー5歳に拡大し、売上を25％増加させ、1,200人以上の患者にサービスを提供しました（厚生労働省承認）。
Takeda/Dynacure	2024年5月にエクソン53を標的としたDYN-101を発売し、筋線維症を45%減少させ、希少疾病用医薬品法の補助金を受けて日本のDMD市場の12%を獲得しました。

技術の進歩

会社名	イノベーションの詳細
JCR Pharmaceuticals	2024年8月にLNP-DMD1（脂質ナノ粒子送達）を導入し、心不全リスクを50％削減し、心臓関連患者向けのクリニックの60％で採用されています。
Sony/Kyoto University	2024年7月に歩行分析によりDMDの進行を予測し、通院を40％削減するMobility Tracker 2.0（AIウェアラブル）をリリースしました。

よくある質問

世界のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬の市場規模は、予測期間中に16%のCAGRで成長し、2037年には120億米ドルに達すると予測されています。さらに、当社の調査レポートによると、2025 年のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬市場規模は適度なペースで成長すると予想されます。

当社の調査レポートによると、2024 年の世界のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬市場は40億米ドルの収益を獲得しました。

Sarepta Therapeutics、PTC Therapeutics、Pfizer、Santhera Pharmaceuticals、Rocheなどは、世界のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬市場で機能する主要な企業です。

当社の調査レポートによるとNippon Shinyaku、Daiichi Sankyo、Sarepta Therapeutics Japan、Takeda Pharmaceutical、JCR Pharmaceuticalsなどが、日本のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬市場の分野で機能している主要な企業の一部です。

当社の調査レポートによると、アジア太平洋地域のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬市場は、予測期間中に最も高い CAGR で成長すると予想されます。

当社の調査レポートによると、2025年には北米地域がデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬市場で最大のシェアを獲得すると予測されています。