創薬における機能ゲノミクスの影響力の拡大

創薬において、これほど膨大な生物学的データが利用可能になったことはかつてありませんでした。しかし、製薬企業は依然として、「どの生物学的標的を追求する価値が真にあるのか」を見極めるという、長年の課題に直面し続けています。

シーケンシング技術の進歩にもかかわらず、疾患の根本的な生物学的メカニズムが十分に解明されていないために、多くの創薬候補が開発に失敗しています。機能ゲノミクスは、単なる遺伝的関連性の特定にとどまらず、遺伝子が疾患プロセスに実際にどのような影響を及ぼしているかを明らかにすることで、この知識のギャップを埋める役割を果たしています。創薬開発者がより確実性の高い標的を求めるようになるにつれ、機能ゲノミクスは現代の研究開発（R&D）戦略において不可欠な要素となりつつあります。

こうした変化は、投資規模にも反映されています。世界の製薬企業は、標的の特定と検証の精度を高めるために、CRISPRスクリーニング、シングルセル解析、AIを活用した生物学的モデリングの導入を拡大しています。同時に日本でも、ライフサイエンス研究におけるイノベーションの加速と国際競争力の強化を目指し、官民連携による新たな取り組みを通じて創薬エコシステムの強化が図られています。

創薬における機能ゲノミクスを形作る主な傾向：

• 製薬業界の研究開発において、標的の検証の優先順位が高まっています。
• CRISPR技術の活用範囲は、単なる遺伝子編集にとどまらず、創薬のワークフロー全体へと拡大しています。
• AIと機能ゲノミクスの統合がますます進んでいます。
• シングルセル技術によって、生物学に関するより深い知見が得られるようになっています。
• 政府や産業界は、ゲノミクスを活用したイノベーション・エコシステムへの投資を行っています。

遺伝子発見から標的検証へ

長年にわたり、製薬業界は疾患関連遺伝子の特定に注力してきました。現在、課題となっているのは、それらの遺伝子のうち、どの遺伝子が有意義な治療の可能性を秘めているかを見極めることです。

機能ゲノミクスを活用することで、研究者は遺伝子機能、生物学的経路、および疾患メカニズムを体系的に調査できるようになります。これにより、開発の初期段階で不確実性を低減し、臨床試験での成功の可能性を高められる可能性があります。

こうした転換の重要性は、製薬業界が長年直面している「後期段階での開発失敗」という課題によって浮き彫りになっています。その失敗の多くは、標的検証が不十分であったことに起因しています。

創薬ワークフローを再構築するCRISPR

CRISPRは遺伝子編集治療と結びつけて語られることが多い技術ですが、創薬にもたらす影響もまた、同等に大きなものとなる可能性があります。

研究者の間では、新規標的の特定、疾患経路の調査、治療メカニズムの評価を行うために、CRISPRを用いたスクリーニング技術の利用が拡大しています。2025年には、ERS Genomicsが、新興の研究機関によるCRISPR/Cas9技術へのアクセスを拡大するための「Express License」プラットフォームを立ち上げました。これは、ゲノムスケールでの探索ツールの需要が高まっていることを反映しています。

技術へのアクセスが容易になるにつれ、CRISPRを活用した機能スクリーニングは、創薬の初期段階における標準的な手法となりつつあります。

AIと機能ゲノミクスが融合し始めている

おそらく最も重要な進展は、人工知能（AI）と機能ゲノミクスの統合が進んでいること可能性があります。

2025年4月、Tempus AIは、腫瘍学に特化したプラットフォーム「Loop」を発表しました。このプラットフォームは、実臨床における患者データ、ヒト生物学的モデル、CRISPRスクリーニング、そしてAI主導の分析を組み合わせ、創薬ターゲットの探索と検証を加速させるものです。同社は、有望な生物学的知見を実際の治療法へと結びつける上で、従来の手法ではしばしば困難に直面してきたと指摘しています。

こうした融合により、研究者は単独のデータセットにとどまらず、臨床的に意義のあるターゲットをより迅速に特定できる、より包括的な生物学的モデルへと移行しつつあります。

シングルセル技術がもたらす高解像度な生物学的知見

従来のゲノミクス研究では、多くの場合、細胞集団が解析対象とされてきました。一方、機能ゲノミクスにおいては、細胞の挙動をはるかに高い精度で観察できるシングルセル技術への依存度が高まっています。

2025年、IlluminaとBroad Clinical Labsは、疾患研究と創薬を加速させるため、シングルセル ワークフローおよびCRISPRを活用した「Perturb-seq」技術の規模拡大を目指す提携を発表しました。両社は「50億細胞アトラス・エコシステム」の構築支援を目指しており、これは機能ゲノミクス研究の規模が拡大していることを浮き彫りにしています。

個々の細胞の応答を研究できるようになったことで、腫瘍学、免疫学、神経科学、希少疾患研究の各分野において、新たな可能性が切り開かれています。

日本のイノベーション戦略が創薬を後押し

北米やヨーロッパが依然としてゲノミクス研究の主要な拠点である一方で、日本もまた、世界の創薬情勢における自国の地位を積極的に強化しています。

2025年、日本は国内の創薬能力の向上と持続可能なイノベーション・エコシステムの育成を目的とした官民協議会を立ち上げました。この取り組みは、ゲノミクス技術を含む高度な研究プラットフォームが、将来の製薬分野における競争力強化に重要な役割を果たすという認識の高まりを反映しています。

機能ゲノミクスが商業的価値を生み出す領域

業界の最近の開発を検討する前に、どこで商業的な機会が生まれているかを理解しておくことが有益です。機能ゲノミクスは、治療法研究、プレシジョン メディシン（精密医療）プログラム、そしてAI主導の創薬イニシアチブにますます大きな影響を及ぼしています。いくつかの応用分野は、将来的な投資や導入の対象として特に有望であると考えられます。

この傾向を後押しする近年の商業的傾向

機能ゲノミクス・エコシステム全体における商業活動は、創薬・研究用プラットフォーム、シーケンシング技術、そしてAIを活用したツールがいかに急速に進化しているかを浮き彫りにしています。

市場インテリジェンス：ビジネスチャンスはどこにあるのか？

次なる成長の波は、単なるゲノミクスデータの生成だけから生まれる可能性は低い可能性があります。より大きな好機は、生物学的データを、治療法開発に直結する実用的な知見へと変換することにあります。

機能ゲノミクスをAI、シングルセル技術、および大規模な臨床データセットと組み合わせる組織は、創薬ターゲットの検証精度を高め、開発リスクを低減する上で有利な立場を築ける可能性があります。特に、腫瘍学、希少疾患、プレシジョン メディシン（精密医療）、細胞療法といった分野は、依然として魅力的な成長機会を秘めています。

日本においても、イノベーションや創薬力の強化に向けた政策的な取り組みが継続されており、長期的な観点から注目すべき市場機会が存在します。投資の優先順位、提携の機会、あるいは新たな技術プラットフォームの導入などを検討する企業にとって、こうした市場の動向や変化を理解することは、今後ますます重要になる可能性があります。

これらのテーマについては、SDKI Analyticsの「機能ゲノミクス市場」レポートでより詳細に検討されています。同レポートでは、世界市場における業界の動向、技術トレンド、競合状況、および将来の成長機会について分析しています。

よくある質問

機能ゲノミクスとは何ですか？

機能ゲノミクスは、遺伝子が生物学的プロセス、疾患メカニズム、および細胞の挙動にどのような影響を与えるかを研究する分野です。単に遺伝子配列を特定するだけでなく、遺伝子の機能を理解することに重点を置いている点が、従来のゲノミクスとは異なります。

創薬において機能ゲノミクスが重要なのはなぜですか？

機能ゲノミクスは、遺伝子が疾患にどのように関与しているかを明らかにすることで、研究者が治療標的を特定し、検証するのに役立ちます。これにより、標的の選定精度が向上し、創薬開発における多額の費用を伴う失敗のリスクを低減できる可能性があります。

機能ゲノミクスにおいてCRISPRはどのように利用されていますか？

CRISPRは、ゲノムワイド スクリーニング、標的検証、パスウェイ解析などに広く利用されています。研究者は遺伝子を体系的に改変し、その生物学的結果を観察することで、有望な治療の可能性を特定することができます。

機能ゲノミクスにおいて人工知能（AI）はどのような役割を果たしていますか？

AIは、大規模な生物学的データの解析、パターンの特定、創薬標的の優先順位付け、そして従来の手法だけでは見出すことが困難な知見の創出を支援します。

機能ゲノミクスの恩恵を最も受けている治療領域はどこですか？

腫瘍学、希少疾患、免疫学、神経科学、プレシジョン メディシン（精密医療）、および細胞・遺伝子治療の研究などが、機能ゲノミクス技術の導入が著しく進んでいる分野です。

機能ゲノミクス市場に関するより詳細な知見はどこで得られますか？

市場傾向、技術開発、競合状況、成長機会に関する詳細な分析を求めている組織は、SDKI Analyticsの機能ゲノミクス市場レポートを参照することで、業界に関する包括的な視点を得ることができます。

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