<h2>市場概要:</h2>Fabry Disease Pipeline Overview<br /> ファブリー病(アンダーソン・ファブリー病としても知られる)は、リソソームα−ガラクトシダーゼA活性の欠損または不在に起因するスフィンゴ糖脂質代謝の進行性X結合遺伝性遺伝性疾患である
<h2>市場概要:</h2>Fabry Disease Pipeline Overview<br />
ファブリー病(アンダーソン・ファブリー病としても知られる)は、リソソームα−ガラクトシダーゼA活性の欠損または不在に起因するスフィンゴ糖脂質代謝の進行性X結合遺伝性遺伝性疾患である。これは、特に初期段階において、リソソームスフィンゴ糖脂質沈着によって誘発される細胞機能障害および微小血管病理によって演じられる代謝の壊滅的な先天的誤りである。リソソームエキソグリコヒドロラーゼα-ガラクトシダーゼAの活性の不在または欠損は、遍在する細胞内小器官であるリソソーム内のグロボトリアオシルセラミドおよび関連するスフィンゴ糖脂質の漸進的な蓄積をもたらす
子供の幸福とパフォーマンスを妨げる最初の臨床症状は、小児期、典型的には3〜10歳の間に起こり、一般的に男の子よりも女の子で数年後に起こります。年齢とともに、重要な臓器系への進行性の損傷は、臓器不全につながる両方の性別で発症する。末期腎疾患および生命を脅かす心血管または脳血管合併症は、平均余命を制限する。臨床徴候は、多系統性、異種性、および進行性である
ファブリー病の生化学的診断は、末梢血、培養線維芽細胞、またはろ紙の血液スポットから抽出されたサンプルを使用して、血漿または白血球中のα-gal A活性を測定することによって確立されます。FDの診断は、家族歴データおよび遺伝的および酵素的分析の正確な解釈とともに、慎重な臨床的および器械的調査から生じ得る。分子遺伝学的検査によるヘミ接合型GLA病原性多様体の同定は、男性発端者における診断を確認する。
ファブリー病の治療パイプラインは、開発のさまざまな段階にある約9以上の製品で構成されています。現在、2種類以上の医薬品が第III相開発中であり、主要医薬品は前臨床段階にあります。
トップ企業分析
キープレーヤーの中には、アミカスセラピューティクスが含まれます。エボテック;フリーライン;グリーン化バイオテクノロジー;アイドルシアファーマシューティカルズ;モデルナ;ファーミング;プロタリックスバイオセラピューティクス;レスバーロジックス株式会社;Sangamo Therapeutics and Sanofi Genzyme.
レポートの範囲:
• すべての臨床段階および非臨床段階を含む製品開発サイクル全体にわたるファブリー病の治療パイプライン活性の概要を提供
•このレポートは、ファブリー病治療製品の詳細なプロファイルで構成されており、ライセンスおよびコラボレーション契約、発行された特許、指定、技術、化学情報
を含む開発活動の主要なカバレッジが含まれています。
• 段階、製品タイプ、分子タイプ、および投与経路による活性パイプライン製品の治療的評価
•休眠中の製品の詳細なプロファイルは、レポートに含まれています
購入する理由:
•ファブリー病パイプラインは、薬物の詳細なプロファイルを提示します。レポートで提供される分析は、深いダイビングの二次調査と業界のキーオピニオンリーダーからのインプットを組み合わせたものです
•レポートは、一目で適応症の医薬品開発に関する現在のシナリオの迅速なレビューを提示します
•このレポートは、治療に関する企業統合、指定、技術、契約、特許に主に焦点を当てた著名な業界同業他社の詳細な分析をカバーしています
•業界で普及している診断、治療、ガイドラインに関する詳細な検査
•打ち上げタイムラインの助けを借りて業界の魅力の検討
•この研究は、開発のさまざまな段階にある医薬品全体の市場を包括的にカバーしています
•治療分野に関する広範なドメイン知識は、非アクティブまたは中止された製品の背後にある理由を特定することにより、治療ポートフォリオに関する意思決定プロセスでクライアントをサポート
<h3>カスタマイズオプション:</h3><br />
ファブリー病パイプライン分析レポートは、国レベルまたはその他の競合セグメントに合わせてカスタマイズできます。これに加えて、UMIはあなたがあなた自身のビジネスニーズを持っているかもしれないことを理解しているので、我々はまた、クライアントに完全にカスタマイズされたソリューションを提供します。
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