<h2>市場概要:</h2>副腎白質ジストロフィーパイプライン概要<br /> 副腎白質ジストロフィーは、脳白質に影響を及ぼす致命的な進行性神経生成障害である
<h2>市場概要:</h2>副腎白質ジストロフィーパイプライン概要<br />
副腎白質ジストロフィーは、脳白質に影響を及ぼす致命的な進行性神経生成障害である。ALDの一般的な形態はX結合型(X-ALD)であり、ABCD1コードされる超長鎖脂肪酸(VLCFA)トランスポーターの変異から生じる。それは臨床的に不均一であり、脳形態が最も重篤である。X連鎖性副腎白質ジストロフィー(X-ALD)は、ABCD1遺伝子の変異体によって引き起こされるまれなX連鎖代謝障害であり、副腎白質ジストロフィータンパク質(ALDP)の欠乏およびそれに続く超長鎖脂肪酸(VLCFA)の蓄積を引き起こす.
副腎白質ジストロフィーの症状は非常に可変である。罹患した人々の約90〜95%に存在する主に3つのタイプがあります:小児期の脳型。副腎筋神経障害タイプ;副腎不全のみのタイプ.
したがって、ALDの診断は、高感度で特異的な血漿VLCFAアッセイで行うことができる。未症状の患者(または他の患者における古典的な臨床疾患の設定)において、識別可能なABCD1変異を有する異常なパターンが検出されると、男性はALDの生化学的欠陥を有すると判定される。病気はどの年齢でも現れることがあります。ほとんどのALD男性は小児期または青年期に原発性副腎不全(AI)を発症し、生存している男性のほとんどは成人期に脊髄疾患(副腎筋神経障害[AMN])を発症します。
副腎白質ジストロフィーの治療パイプラインは、開発のさまざまな段階にある約9以上の製品で構成されています。現在、3種類以上の医薬品が第III相開発中であり、主要医薬品は後期段階にあります。
トップ企業分析
主要企業には、Applied Genetic Technologies Corporationが含まれます。ブルーバードバイオ;マゼンタセラピューティクス;メドデイファーマシューティカルズ;ミノリクス・セラピューティクス;ニューロビア;オルフェリス;レセプトファーム;SOMバイオテクノロジー;バイキング・セラピューティクス
レポートの範囲:
• すべての臨床段階および非臨床段階を含む完全な製品開発サイクルにわたる副腎白質ジストロフィーの治療パイプライン活性の概要を提供
•このレポートは、副腎白質ジストロフィー治療製品の詳細なプロファイルで構成されており、ライセンスおよびコラボレーション契約、特許の発行、指定、技術、化学情報
を含む開発活動の主要なカバレッジが含まれています。
• 段階、製品タイプ、分子タイプ、および投与経路による活性パイプライン製品の治療的評価
•廃止された製品の詳細なプロファイルは、レポートに含まれています
購入する理由:
•副腎白質ジストロフィーパイプラインは、薬物の詳細なプロファイルを提示します。レポートで提供される分析は、深いダイビングの二次調査と業界のキーオピニオンリーダーからのインプットを組み合わせたものです
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•この研究は、開発のさまざまな段階にある医薬品全体の市場を包括的にカバーしています
•治療分野に関する広範なドメイン知識は、製品の中止の背後にある理由を特定することにより、治療ポートフォリオに関する意思決定プロセスでクライアントをサポート
<h3>カスタマイズオプション:</h3><br />
副腎白質ジストロフィーパイプライン分析レポートは、国レベルまたは他の競合セグメントに合わせてカスタマイズできます。これに加えて、UMIはあなたがあなた自身のビジネスニーズを持っているかもしれないことを理解しているので、我々はまた、クライアントに完全にカスタマイズされたソリューションを提供します。
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